药物发现要回答两个问题：打哪个靶点，用什么分子去打。AI 在两头都在用——从组学数据里找新靶点，用生成模型设计能结合靶点的分子。行业里常说的「AI 把临床前阶段从四五年压到一年半」，指的是这一段。
但一个药算不算成功，最终只有临床试验说了算，而临床试验不会因为分子是 AI 设计的就变快。所以这个方向的进展，本站只按一个硬指标记：AI 设计的分子走到了临床几期、数据是否公开发表。
最贵的验证器：一期到三期临床试验合计通常要六七年、花费以亿美元计，而且大多数候选药会在中途失败。AI 能加速的是进入临床之前的部分。
通用大模型正以「科研工作台」的形态进入药企：读文献、查数据库、写分析代码、生成报告（Claude Science、Novo Nordisk 与 Anthropic 的合作）。分子设计本身仍主要靠专用模型。
英矽智能用自家 AI 平台发现靶点（TNIK）并设计分子的特发性肺纤维化候选药。
第一个进入三期临床的「靶点和分子都由生成式 AI 发现」的药物。二期数据积极但样本小，三期结果要等到 2027 年以后。
争议与局限：二期 a 规模小（71 人）、周期短（12 周），主要终点是安全性而非疗效，FVC 改善只是探索性结果。「AI 发现」的说法主要依据公司自述，外界无法独立检验 AI 在其中的具体贡献。
DeepMind 分拆出来的药物研发公司，以 AlphaFold 系列为基础做肿瘤等方向的候选药。
AI4S 声量最大的公司之一，但截至本期还没有药物进入临床，首个临床时间点已推迟一次。
同时预测蛋白-小分子复合物结构与结合亲和力的开源模型，由 MIT 与 Recursion 联合发布。
把药物筛选里最贵的一步（算亲和力）提速上千倍，而且权重与训练代码全开放、可商用——开源阵营的 AlphaFold 3 替代品。